一、70万一针的诺西那生是什么
1、“每一个小群体都不应该被放弃”，2021年11月11日，福建医疗保障局药械采购监管处副处长张劲妮与渤健公司代表就其生产的诺西那生钠注射液采购价格谈判过程中的这句话感动了无数人，相关短视频也在网上广泛传播，双方经过一个半小时总共8轮谈判，最后用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液5毫升12微克每支从首轮报价53680元最终降到了33000元左右，前后降幅达到40%。
2、那么诺西那生钠注射液到底是什么，为什么说是小群体用药。从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称smA），也是中国首个能治疗罕见病smA的药物，smA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩，继而生命无法自主、生活无法自理。
3、其中罕见病多发于遗传、多发于儿童，smA属于儿童遗传病的特性注定其只能用于小部分群体，据报道，国内smA病例在2到3万之间，相较于数十亿的普通用药人口基数来说，诺西那生钠市场群体小众且分散也是导致其价格居高不下的原因之一。
4、其次诺西那生钠注射液70万一针又是从何说起呢？首先我们来看下其进入中国市场的时间线：2019年4月全球首款smA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批，同年10月正式开始用于患者治疗，其定价为第一年70万元/6针，后续每年37万元/3针且需长期使用。
5、 2021年初，诺西那生钠价格调降到55万元一针，并实行“第一年买1赠5共计6针”的政策。
6、 2021年11月，国家医保局价格谈判，诺西那生钠报价每支降到了33000元左右，并将于2022年1月1日被正式纳入医保。所以，我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用，按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算，患者自付年费可降至6万元左右，大大降低了患者家庭的负担和经济压力。
7、最后想说的是，不管群体大小，国家都会记住，只是现有条件下，医保还不能涵盖到所有种类，但此时患者要坚强，坚强的看着国家强大，让每个人都病有所医。
二、诺西那生钠70万一针治什么病
1、诺西那生钠70万一针治什么病？很多人都无法理解，诺西那生钠为何这么贵，很难相信一针下去就可以让全家倾家荡产，但由于中国目前进口的诺西那生钠是唯一治疗smA的病，所以才会这么贵，具体可以看看本站提供的介绍。
2、据报道，脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也被称为“婴幼儿遗传病的杀手”。根据发作的年龄和获得的运动里程，SAM分为smA-I，II，III和IV。如果不进行治疗，大多数smA-I儿童将无法存活至两岁。目前，中国唯一用于治疗该疾病的药物是诺西那生钠注射液。
3、新药的开发成本很高。《美国医学杂志》于今年3月发表了一篇论文，估计从2009年到2018年研发的新药平均成本：13亿美元和90亿人民币。同时，新药的专利保护期仅为20年。二十年后，世界各地的制药厂都可以随意模仿，这毫无价值，因此，它必须在20年内返还研发费用，同时还要让投资者赚钱。否则，谁愿意投资和开发新药？
4、第二个原因是它是一种罕见的疾病药物。
5、smA的疾病在全球范围内只有不到50万患者，而在中国只有30,000-50,000。随着病人的减少，利润微薄但周转迅速的道路被封锁了，为了收回成本，它只能是昂贵的，诺西那生钠注射液由渤健公司推出，为了治疗smA，实际上还有另一种叫做Zolgensma的药物，诺华制药公司以210万美元的价格推出，被称为“世界上最昂贵的药物”。
6、 1没什么特别的看法，罕见病受众小，导致研发成本高，医药公司不是福利机构，一切科研目的都是为了盈利。
7、 2国外使用价格较低并不是定价低，这款药物全球定价区别不大，区别在于西方国家更好的保险制度和大额度的政府补贴，国内目前寄希望于药物公司降低价格是不现实的，只能期待政府部门针对儿童罕见病提供额外补助。
三、70万一针天价药进医保,哪些地方打出了第一针
70万一针天价药进医保，哪些地方打出了第一针？下面就我们来针对这个问题进行一番探讨，希望这些内容能够帮到有需要的朋友们。
1月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3.3万余元一针。据全国各地新闻媒体，浙江、山东、广东、湖北等多省区在新年第一天给第一批患者开展了医治。
1月1日，以前的“高价药”诺西那生钠注射液宣布执行医疗保险价钱，价格从原来的70万余元一针降至约3.3万余元一针。浙江高校医科院附设第二医院(下称浙大二院)于当天完成了2022年全国各地第一批SAM(脊髓性肌萎缩症)患者的医治。
小编从浙大二院获知，患者刘先生(笔名)自小不擅体育竞赛，伴随着年纪的提升，觉得左右室内楼梯愈来愈费劲，可以不断走动的间距也在持续减少。10年以前，他被确诊为脊髓性肌萎缩症。
因为欠缺合理的医治方式，在先前近十年间，刘先生只有眼见着两腿的能量逐渐衰退。2019年，第一款医治脊髓性肌萎缩症的专用药诺西那生钠注射液在中国发售，让刘先生见到期待，可接着，“70万一针”的高价又让这一份期待越来越遥不可及。
2021年12月3日，国家医疗保障局发布2021年国家医保药品目录调节结果，7种罕见病药物增加进到文件目录，在其中诺西那生钠历经8轮价钱商议，最后以约3.3万余元/针的价钱交涉取得成功。获知这一信息，刘先生第一时间联络上浙大二院，并在诺西那生进到医疗保险后的第一天成功用上药。据了解，通过医疗保险报销后，刘先生仅需付款几千块。
中国罕见病联盟浙江省协作组主委、浙大二院医学遗传科/罕见病诊治中心责任人吴志英表明，浙大二院在中国第一批注入诺西那生药品，代表着罕见病低值药列入医疗保险完成了新突破，中国脊椎性肌肉萎缩症诊治宣布加入医疗保险时期。
“罕见病新药开发难度系数大、力度高、时间长，一直无法达到患者临床医学要求，立即产品研发发售，价钱通常极为价格昂贵，药品普适性遭遇艰巨试炼，此次医保目录调整，表明我国密切关注罕见病患者这一人群，新提高文件目录的罕见病药物非常好地填充了中国有关罕见病医治服药的空缺，为临床用药给予了挑选，为大量的罕见病患者减缓病况发展趋势、提升生活品质产生了期待。”吴志英说。(完)
2022年1月1日7时左右，山东省枣庄市一名4岁的脊髓性肌萎缩症患者成功注入靶向治疗药物诺西那生钠。据了解，诺西那生钠注射液是在我国第一个获准医治脊髓性肌萎缩症的进口药品，2019年进到中国销售市场时，每针价钱近70万余元。在2021年国家医保目录药物交涉中，诺西那生钠注射液遭受“生命压价”，以3.3万余元每针的价钱进到新版本医保药品目录。据医院门诊层面详细介绍，进行注入后，患者被转到一般医院病房，如无特殊情况可于1月2日康复，转到少年儿童康复医学科进一步医治。
1月1日早上9时左右，在中山大学附属第一医院，神经系统一科的诊断室里，29岁的患者杜先生侧睡躺在床上，提前准备接纳腰椎穿刺，将要注入到他身体的，是曾因“70万余元一针”而备受关注的，脊髓性肌萎缩症（smA）医治药品，诺西那生钠。
今日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》宣布执行，诺西那生钠等7种罕见病药物被首次归入医疗保险。“入保”当日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省份的医院里有近20位smA患者将接纳诺西那生钠医治。杜先生便是在其中一员。
“再将头往胸脯那里靠一点，背再拱起来一点。”中山大学附属第一医院神经科主任医师利婧逐渐引导杜先生调节姿势。杜先生左侧卧躺在床上，屈膝抱团，显现出椎间盘。
“后背和床尽可能维持竖直，扎针进来的情况下略微斜一点，渐渐地往上……”中山一院神经外科主任医生、专家教授张成来到当场具体指导。
另一边厢，医师徐睿恺早已在医院药房蓄势待发。他手里有一个保温箱体，里边是被超低温冷藏储存着的诺西那生钠注射液。“可以把药拿过来了。”没多久，他收到了送药上门的命令。
针头扎进到人体，杜先生攥紧拳头。“放松一点，吸呼，腹部别焦虑不安。”医务人员再次耐心地正确引导。
腰椎穿刺进行，主任医师何若洁把注射液从冰凉的恒温箱里取下来，握手中内心，把注射液复温到25℃上下。2分钟后，测温枪表明注射液的气温早已适合。
利婧和何若洁两个人相互配合，用注射针将5mL的诺西那生钠注射液自小水瓶座里抽出来。“这一步要尤其当心，每一滴中药是珍贵的，要尽可能都吸进针筒里来。”
所有汲取出去后，利婧慢慢把注射液引入杜先生身体内，完成了本次医治。注入后，杜先生要躺在床上静卧6钟头，防止造成脑内低电压。
smA是一种罕见病，患者很有可能慢慢觉得肢体无力，并且状况会愈来愈差，无法反转。“从12岁就逐渐感觉运动有点儿困乏，到2015年诊断这一病之后，每一年都是会觉得自身的能量下降。”杜先生说。如果不接纳医治，smA患者的全身肌肉能量很有可能逐渐衰退，最后由于吸气或是咽下等发生问题而造成感柒、身亡。
诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药，能精确靶向治疗对于smA的发病缘故，让身体造成大量的神经系统调整蛋清，合理改进患者健身运动、吸气等关键作用、提升存活率。
2019年2月进到中国时，诺西那生钠注射液一针标价69.97万余元RMB，患者必须在前63天注入4针，往后面每4个月注入1针，终生服药。
smA归属于罕见病，在新生婴儿中发病率约为万分之一，较小的患者人群和极大的研发支出，让诺西那生钠变成一类备受关注的低值罕见病药。
2021年12月3日，我国医保目录调整结果“官方宣布”，7款罕见病医治药品进到国家医保目录，在其中就包含诺西那生钠。
“先前，有的smA患者，尤其是一些宝宝因治疗费负担重或是别的缘故而终断就诊，大家会觉得尤其遗憾。”作为诺西那生钠注射液进到国家医保目录后给出第一批药方的医师，利婧表明：“smA是现阶段2岁下列宝宝的首要遗传疾病凶手。诺西那生钠被列入医疗保险，使我们‘有药可以用’‘有药敢用’，真真正正造福了smA患者人群。”
先前，杜先生也对“70万余元一针”的诺西那生钠望而生畏。从患者机构美儿smA关怀核心掌握到诺西那生钠“入保”的信息，杜先生重新点燃了人生道路期待。他追忆，那时候患者机构里许多患者都痛哭，包含许多患者的父母。“入保之后，算上医疗保险报销，尽管还不清楚要自费是多少，但毫无疑问能压力了。”
“新年第一天就能用上这一药，觉得自身好运到爆掉！”杜先生对将来充斥着期待，“希望自身日后能恢复正常，照常上班、一切正常日常生活，也期待大量的患者尤其是小孩子能恢复正常。”
高使用价值罕见病药品初次被列入医保药品目录，展示出了政府部门对罕见病患者人群药物确保的十分重视。美儿smA关怀核心实行负责人邢焕萍说：“大家记录了患者人群从没有药可以用，到迈入医治期待，再到今日享有医疗保险政策，家中压力大大地缓解。这也是全国各地smA患者及家中接到的最好是的节日礼物。”
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